Tým vedený Leonardem Ferreirou získal od mezinárodní výzkumné organizace 1 milion dolarů a hodlá vytvořit terapii, která dokáže obnovit produkci inzulínu bez celoživotního užívání imunosupresivních léků.
Jedná se o onemocnění, při kterém imunitní systém omylem ničí beta buňky slinivky břišní, jediné buňky, které produkují inzulin. Bez něj tělo nedokáže regulovat hladinu glukózy v krvi. Podle amerického Centra pro kontrolu a prevenci nemocí žije přibližně 1,5 milionu Američanů s diabetem 1. typu. Toto onemocnění vyžaduje neustálé injekce inzulínu a může vést k závažným komplikacím, od poškození nervů až po kóma.
Nová strategie kombinuje hned tři oblasti: kmenové buňky, transplantace a imunitní inženýrství. Prvním cílem je výroba beta buněk z kmenových buněk v laboratoři. To by mělo vyřešit chronický problém nedostatku dárcovského materiálu: v současné době je k jedné transplantaci někdy zapotřebí tkáně od tří nebo čtyř dárců.
Druhým a obtížnějším úkolem je ochránit transplantované buňky před opakovaným útokem imunitního systému. Zde přicházejí ke slovu regulační T lymfocyty (Treg) – buňky, které „zklidňují“ imunitní reakci a zabraňují autoimunitnímu poškození. Ferreira je modifikuje pomocí chimérických antigenních receptorů (CAR) – stejných molekulárních „navigačních systémů“, které se používají v onkologii.
Upravené Tregs jsou vybaveny receptorem, který rozpoznává speciální protein na povrchu pěstovaných beta buněk. Funguje to jako systém GPS: upravené buňky přesně najdou štěp a lokálně potlačí agresivní imunitní reakci.
Výsledkem je, že beta buňky získají jakéhosi „bodyguarda“ a tělo dostane šanci zachovat si vlastní produkci inzulínu.
Hlavní výhodou tohoto přístupu je možnost vyhnout se užívání imunosupresivních léků, které se po transplantaci běžně předepisují. Tyto léky potlačují celý imunitní systém a zvyšují riziko infekcí a dalších komplikací, zejména u dětí. Díky cílené ochraně pomocí CAR-Treg může být léčba bezpečnější.
Technologie se zatím testuje na „humanizovaných“ myších modelech, kde ochranný účinek trval až měsíc – maximální doba sledování. V rámci nového financování se bude zkoumat, jak prodloužit účinky terapie, zlepšit metody podávání buněk a vyhodnotit proveditelnost opakovaných injekcí.
Pokud se projekt osvědčí, nepůjde jen o nový postup, ale o posun od celoživotní kontroly nemoci k potenciálnímu vyléčení. Kromě toho by se taková platforma mohla uplatnit i u dalších autoimunitních onemocnění.
„Místo léčby symptomů se snažíme nahradit ztracené buňky,“ poznamenal Ferreira. Podle něj má takový přístup potenciál změnit samotnou logiku moderní medicíny – od podpůrné terapie k regenerativní.
